La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune del sistema nervoso centrale. Fa sì che il sistema immunitario del corpo attacchi le diverse parti del sistema nervoso centrale come il cervello, il midollo spinale e il nervo ottico. Sebbene non esista una cura per la SM, la terapia con cellule staminali può aiutare a migliorare i sintomi di una persona e rallentare la progressione della malattia. La terapia con cellule staminali è un trattamento sperimentale a cui le persone possono accedere attraverso studi clinici.

La SM induce il corpo a dirigere una risposta immunitariaFonte attendibile al proprio sistema nervoso centrale.

Questa risposta immunitaria danneggia la mielina, che è la sostanza grassa che circonda le fibre nervose. Danneggia anche le fibre nervose stesse e le cellule che producono la mielina.

I sintomi della SM possono variare in gravità. Alcune persone possono avere sintomi lievi e altri possono avere sintomi gravi che possono essere debilitanti.

Esiste una gamma di opzioni di trattamento che possono aiutare a ridurre i sintomi e rallentare la progressione della malattia. Uno di questi trattamenti è la terapia con cellule staminali. Questo articolo tratterà cos'è la terapia con cellule staminali, perché è importante per le persone con SM e se è sicura ed efficace.

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Cosa sono le cellule staminali? Perché sono importanti?

Le cellule staminali sono tipi di cellule che possono trasformarsi in qualsiasi altra cellula specifica nel corpo adulto. Queste cellule svolgono un ruolo importante nei primi anni di vita e nella crescita poiché aiutano il corpo a sviluppare la varietà di cellule di cui ha bisogno.

Altre funzioni includono:

Riparazione

Le cellule staminali aiutano il corpo a ripararsi. Sostituiscono le cellule che il corpo perde a causa di usura, lesioni o malattie.

Questi tipi di cellule sono presenti in numerosi organi e tessuti e possono rimanere inattivi per lunghi periodi di tempo prima che sia necessario attivarsi.

Le cellule staminali sono presenti in:

  • il cervello
  • midollo osseo
  • sangue e vasi sanguigni
  • muscoli scheletrici
  • pelle
  • il fegato

Autorinnovante

Le cellule staminali hanno anche la capacità di autorinnovarsi. Ciò significa che possono dividersi e creare una quantità illimitata di nuove celle dello stesso tipo.

I professionisti medici stanno ora utilizzando le cellule staminali per trattare una serie di condizioni mediche. Una persona può ricevere un trapianto di cellule staminali sane, che possono quindi sostituire le cellule danneggiate nel corpo.

Questo è un trattamento comune per una serie di condizioni mediche, tra cui un certo numero di tumori, nonché disturbi del sistema immunitario, disturbi del sangue e disturbi metabolici.

Scopri di più sull'importanza delle cellule staminali qui.

Come possono curare la SM?

I professionisti medici possono utilizzare le cellule staminali per curare la SM. Possono effettuare trapianti di cellule staminali, in cui una persona con SM riceve cellule staminali sane per sostituire le altre cellule specifiche del suo corpo.

Esistono diversi tipi di terapia con cellule staminali che utilizzano diversi tipi di cellule staminali.

Essi comprendono:

Trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche

Un trapianto autologo di cellule staminali ematopoietiche (aHSCT) comportaFonte attendibile spazzando via il sistema immunitario di una persona e poi facendolo ricrescere usando le cellule staminali ematopoietiche della persona. Queste sono cellule staminali che possono svilupparsi in tutti i tipi di cellule del sangue, inclusoFonte attendibile globuli bianchi, globuli rossi e piastrine.

Questo metodo distrugge il sistema immunitario disfunzionale che causa i sintomi della SM e lo sostituisce con un sistema immunitario che funziona normalmente.

Per distruggere il sistema immunitario originale e disfunzionale, una persona riceve una terapia citotossica. Questo di solito è sotto forma di chemioterapia con anticorpi terapeutici immunoablativi, che aiutano a rimuovere e distruggere le cellule del sistema immunitario.

Scopri di più sui trapianti di cellule staminali qui.

Terapia con cellule staminali mesenchimali

La terapia con cellule staminali mesenchimali (MSC) è un altro potenziale trattamento per i sintomi della SM. Questa terapia è ancora in fase di sperimentazione clinica.

Le MSC sono in grado di promuovere la riparazione della mielina e hanno un effetto positivo sul sistema immunitario di una persona.

Durante la terapia MSC, un medico rimuove le MSC di una persona dal midollo osseo, dal sangue o da altri tessuti. Quindi moltiplicano queste cellule in un laboratorio e le reintroducono in numero maggiore nel loro corpo.

In alcuni casi, uno scienziato può trattare queste cellule prima che la terapia sia completata. Possono farlo per migliorare la capacità delle cellule di sopprimere le risposte immunitarie dannose per il sistema nervoso e per aiutare a promuovere la loro capacità di riparare la mielina.

Sono stati condotti numerosi studi clinici per analizzare l'efficacia della terapia MSC per le persone con SM. Una recensione 2020Fonte attendibile di una serie di studi preclinici e clinici afferma che le MSC sembrano promettenti nel trattamento della SM. La revisione afferma che ciò è dovuto a:

  • la loro capacità di modulare il sistema immunitario di una persona
  • il loro rilascio di fattori trofici, che sono molecole che aiutano lo sviluppo dei neuroni nel cervello
  • la loro capacità di differenziarsi in un'ampia varietà di altre cellule
  • la loro capacità di rigenerarsi
 
La terapia con cellule staminali è sicura ed efficace?

Secondo una recensione del 2019Fonte attendibile di numerosi studi, ci sono prove convincenti che l'aHSCT sia efficace nell'arrestare l'attività infiammatoria della SM e nell'aiutare a migliorare la disabilità neurologica nelle persone con SM.

Un'altra revisione ha affermato che l'aHSCT può sopprimere l'attività della malattia della SM per 4-5 anni nel 70-80%Fonte attendibile delle persone con SM. La revisione afferma che questo tasso è superiore a qualsiasi altro tasso raggiunto da altre terapie per la SM.

La revisione del 2019 aggiunge anche che la sicurezza dell'aHSCT è migliorata negli ultimi anni. Afferma che il registro europeo dei trapianti di midollo osseo (EBMT) mostra che il tasso di mortalità di questi trapianti è sceso dal 7.3% tra il 1995-2000 allo 0.7% tra il 2008-2016.

Nonostante i risultati positivi e la maggiore sicurezza, sono necessari più studi clinici per testare l'efficacia e la sicurezza dell'aHSCT per le persone con SM.

 
 
l'approvazione della FDA

Attualmente, nessun tipo di terapia con cellule staminali è approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) statunitense per il trattamento della SM. Ciò significa che i medici lo considerano un trattamento sperimentale.

I medici usano già la terapia aHSCT per il trattamento dei tumori del sangue, ma la FDA non l'ha approvata per l'uso nella SM. Tuttavia, il suo uso generale è approvato e i professionisti del settore medico hanno richiesto ulteriori studi per ampliarne l'uso nel trattamento della SM.

Una persona può discutere la sicurezza e l'efficacia degli studi clinici che coinvolgono la terapia con cellule staminali con il proprio medico.

Diversi tipi di cellule staminali

Gli scienziati stanno conducendo studi clinici che stanno esaminando una serie di diversi tipi di cellule staminali per vedere se possono essere un trattamento efficace per la SM.

Alcune delle cellule staminali che possono essere utili nel trattamento della SM sono:

  • Cellule staminali ematopoietiche (HSC): Queste sono cellule staminali adulte che sono presenti nel midollo osseo e nel sangue di una persona. Possono produrre tutte le cellule del sangue e le cellule che funzionano nel sistema immunitario.
  • Cellule staminali mesenchimali (MSC): Queste cellule staminali adulte sono presenti in un certo numero di punti del corpo, compreso il midollo osseo, la pelle e il grasso. Queste cellule staminali possono produrre le cellule che aiutano altre cellule staminali a funzionare correttamente.
  • Cellule staminali neurali (NSC): Queste sono cellule staminali specializzate che possono riparare la mielina nel cervello. Questo è utile in quanto la SM può danneggiare la mielina e le cellule che producono la mielina. Le NSC possono provenire da altre cellule staminali come le cellule mesenchimali.
  • Cellule staminali embrionali umane (hESC): Queste cellule staminali provengono da embrioni donati. Possono produrre naturalmente qualsiasi cellula del corpo umano, il che significa che possono essere efficaci nel trattamento della SM. C'è una preoccupazione per la loro sicurezza, poiché potrebbero essere in grado di causare lo sviluppo di tumori.
  • Cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC): Un medico può ottenere queste cellule mediante la riprogrammazioneFonte attendibile altre cellule adulte. Possono produrre tutti i diversi tipi di cellule adulte. C'è una preoccupazione per la loro sicurezza, poiché potrebbero essere in grado di causare lo sviluppo di tumori.
Sommario

La sclerosi multipla (SM) è una malattia autoimmune cronica. Fa sì che il sistema immunitario attacchi il cervello, il midollo spinale e il nervo ottico. La SM provoca sintomi come debolezza, problemi di deambulazione, rigidità e spasmi muscolari, visione offuscata, vertigini e vertigini.

Ci sono una serie di opzioni di trattamento per una persona con SM, inclusa la terapia con cellule staminali.

Le cellule staminali sono cellule che possono trasformarsi in altri tipi cellulari. Possono anche rigenerarsi, creando un numero indefinito di nuove cellule. Questo li rende utili nel trattamento della SM.

Un medico può usare farmaci citotossici per distruggere il sistema immunitario disfunzionale di una persona prima di iniettare a quella persona le cellule staminali. Queste cellule possono quindi creare nuove cellule immunitarie, che possono costruire una persona un sistema immunitario nuovo di zecca e funzionale. Questo può aiutare a ridurre i sintomi della SM.

La terapia con cellule staminali non è approvata dalla FDA per l'uso nelle persone con SM e i medici la considerano un trattamento sperimentale.

Anche altre terapie, che utilizzano diversi tipi di cellule staminali, possono essere efficaci. I professionisti medici stanno conducendo una serie di studi clinici per testare l'efficacia di queste diverse cellule.