Mesenchymale stamcel (MSC)-behandeling is veelbelovend gebleken als een potentiële therapeutische benadering voor amyotrofische laterale sclerose (ALS). Hoewel het exacte werkingsmechanisme nog wordt bestudeerd, zijn er verschillende mechanismen voorgesteld om de therapeutische voordelen van MSC-behandeling voor ALS te verklaren. Deze omvatten:

1. Ontstekingsremmende effecten: MSC's hebben immunomodulerende eigenschappen en kunnen ontstekingen in het centrale zenuwstelsel onderdrukken. Bij ALS draagt ​​neuro-inflammatie bij tot de progressie van de ziekte. MSC's geven ontstekingsremmende moleculen af ​​en reguleren de reacties van immuuncellen, waardoor ontstekingen worden verminderd en motorneuronen worden beschermd.

2. Trofische ondersteuning: MSC's kunnen verschillende groeifactoren afscheiden, zoals van de hersenen afgeleide neurotrofe factor (BDNF), van gliale cellen afgeleide neurotrofe factor (GDNF) en vasculaire endotheliale groeifactor (VEGF). Deze factoren bevorderen de overleving en groei van neuronen, versterken neuroprotectieve mechanismen en ondersteunen de overleving van motorneuronen die door ALS worden aangetast.

3. Modulatie van oxidatieve stress: Oxidatieve stress speelt een rol bij de progressie van ALS. MSC's hebben antioxiderende eigenschappen en kunnen de schadelijke effecten van reactieve zuurstofspecies (ROS) op motorneuronen verminderen. Ze scheiden antioxiderende enzymen en moleculen af ​​die oxidatieve schade tegengaan en zo neuronen beschermen tegen verder letsel.

4. Immunomodulatie: bij ALS draagt ​​de ontregeling van het immuunsysteem bij aan het neurodegeneratieve proces. MSC's kunnen de immuunrespons moduleren door schadelijke immuuncellen te onderdrukken en de activiteit van regulerende immuuncellen te bevorderen. Deze modulatie helpt bij het creëren van een gunstige omgeving voor neuroprotectie en herstel.

5. Paracriene effecten: MSC's scheiden een verscheidenheid aan bioactieve factoren af ​​die gunstige effecten hebben op naburige cellen. Deze factoren kunnen weefselherstel, angiogenese en de vorming van nieuwe bloedvaten bevorderen, wat de micro-omgeving voor de overleving van motorneuronen kan verbeteren.

Therapeutische voordelen waargenomen in preklinische en klinische studies van MSC-behandeling voor ALS omvatten:

1. Vertraging van ziekteprogressie: MSC-behandeling heeft potentieel aangetoond in het vertragen van de progressie van ALS, zoals blijkt uit verbeteringen in ziektemarkers en motorische functie bij sommige patiënten.

2. Verlengde overleving: Sommige studies hebben een verlengde overleving gemeld bij ALS-patiënten die een MSC-behandeling kregen in vergelijking met degenen die de behandeling niet kregen.

3. Verbeterde motorische functie: MSC-therapie wordt in verband gebracht met verbeteringen in spierkracht, motorische vaardigheden en functionele capaciteit bij ALS-patiënten. Deze verbeteringen kunnen de kwaliteit van leven verbeteren en het zelfstandig leven verlengen.

4. Verminderde neuro-inflammatie: De ontstekingsremmende eigenschappen van MSC's kunnen neuro-inflammatie bij ALS-patiënten verminderen, waardoor de ziekteprogressie mogelijk wordt vertraagd en de motorische functie behouden blijft.